Terapie vyzkoušená na myších dokáže pomocí injekce proměnit imunitní buňky ve zbraň proti rakovině
Vývoj genové terapie dává novou naději pacientům s rakovinou. Vědci přišli na metodu, která dokáže přeprogramovat imunitní buňky přímo v těle. Tahle novinka by mohla zlevnit léčbu a udělat ji dostupnější širšímu okruhu lidí.
Co dnes funguje a proč to má limity
CAR-T terapie fungují tak, že se přeprogramují T lymfocyty (typ bílých krvinek, aby útočily na nádory). Nejprve se tyto buňky odeberou, upraví v laboratoři a pak se znovu vpíchají do pacienta. Je to časově náročné, drahé a vyžaduje specializovaná pracoviště, takže to není pro každého. V USA stojí taková léčba mezi 10 400 000 Kč a 13 000 000 Kč na pacienta a poskytují ji jen velká onkologická centra. Další nevýhodou je, že pacient musí před léčbou projít přípravnou chemoterapií.
I když FDA schválila sedm CAR-T terapií, jejich účinnost je zatím hlavně u rakovin krve; proti solidním nádorům často selhávají.
Co navrhli u týmu Justina Eyqema
Pod vedením Justina Eyqema, docenta medicíny na University of California, San Francisco (UCSF), vyvinuli nový postup založený na dvou částicích, které se injektují přímo do krve. První částice nese editační aparát CRISPR-Cas9 a cílí na cirkulující T-buňky, druhá přenáší DNA kódující receptor CAR. Díky tomu se buňky přeprogramují přímo in vivo, bez práce v laboratoři. Metoda spoléhá na přesné začlenění CAR-DNA do genomu, což snižuje riziko vzniku sekundárních nádorů.
Co ukázaly předklinické studie
Pokusy na myších přinesly povzbudivé výsledky. Po jedné injekci systému byly u téměř všech myší odstraněny všechny stopy leukémie už za méně než dva týdny. Justin Eyquem si všiml, že tyto buňky „se zdají být dokonce lepší než ty, které vyrábíme v laboratoři.“ Metoda byla účinná i proti mnohočetnému myelomu a sarkomům (solidní nádory, proti nimž tradiční CAR-T často selhávají). V některých orgánech tvořily CAR-T buňky vytvořené in vivo až 40 % přítomných imunitních buněk. Jedna injekce stačila, aby se z organismu myši stala „továrna“ na výrobu léčby.
Spolupráce a co může přijít dál
Studie, publikovaná 18. března v časopise Nature, je výsledkem spolupráce mezi UCSF, Gladstone Institutes, Duke University a Innovative Genomics Institute (IGI). Tým založil společnost Azalea Therapeutics, aby technologii posunul do klinických studií na lidech. Pokud se metoda potvrdí, mohla by výrazně snížit náklady a zkrátit čekací doby na léčbu. Eyquem taky poukazuje na to, že by to mohlo umožnit nemocnicím v místě bydliště nabízet terapie, které dříve poskytovala jen velká centra, což otevírá nové terapeutické přístupy.
Vstup do lidských studií ale bude vyžadovat několik let pečlivých klinických zkoušek, aby se ověřila bezpečnost a účinnost.
Genová terapie tak stojí na prahu nové éry, která může proměnit onkologickou péči a přinést naději mnoha pacientům. Před námi je ještě dlouhá cesta, ale možnosti, které tento průlom otevírá, jsou velké a mohou změnit způsob, jak rozumíme a bojujeme proti rakovině.